Spinální svalová atrofie: Porovnání verzí

Smazaný obsah Přidaný obsah
m →‎Léky: Doplnění
Řádek 49:
** 20.5.2020 dostal lék podmínečnou registraci na jeden rok od [[Evropská komise|Evropské komise]], což umožní standardní podávání léku v [[Evropská unie|Evropské unii]] s omezeními vztahujícími se k účinkům léku (váha dítěte). <ref>[https://www.ceskenoviny.cz/zpravy/lek-zolgensma-obdrzel-podminecnou-registraci-ek/1893147| Lék Zolgensma obdržel podmínečnou registraci EK]</ref>
** Lék se v současnosti (v roce 2020) testuje na různých kontinentech a ve věkových skupinách až do 5let (u SMA II), připravuje se výzkum u pacientů bez omezení věku a typu SMA. <ref>{{Citace elektronického periodika |titul={{!}} SMA News Today - Zolgensma |url=https://smanewstoday.com/avxs-101-avexis/ |datum přístupu=2020-07-12 |url archivu=https://web.archive.org/web/20200713102535/https://smanewstoday.com/avxs-101-avexis/ |datum archivace=2020-07-13 }}</ref>
** Lék byl v létě 2020 aplikován pouze dvěma dětem ze 3dětí, kterým bylo proplacení léku pojišťovnou mimořádně schváleno. Jedno z dětí mělo v době schválení takové lékařské výsledky, které vedly v létě 2020 k nedoporučení léčby Zolgensmou ve [[Fakultní nemocnice v Motole|FN MOTOL]].<ref>[https://www.seznamzpravy.cz/clanek/nemocny-oliver-vzacny-lek-nedostane-stoji-si-za-svym-lekari-z-motola-111697| Nemocný Oliver vzácný lék nedostane, stojí si za svým lékaři z Motola]</ref> Jedním z hlavních problémů byla [[intubace]] a plicní ventilace dítěte. <ref>[https://ostrava.rozhlas.cz/oliverovi-zamitli-v-motole-podani-leku-zolgensma-problemem-je-podle-lekaru-i-8237253| Oliverovi zamítli v Motole podání léku Zolgensma. Problémem je podle lékařů i plicní ventilace]{{Nedostupný zdroj}}</ref> V [[USA]] však intubované dítě na [[Plicní ventilátor|plicní ventilaci]] léčené Spinrazou po soudní při Zolgensmu dostalo, přežilo a dělá pokroky. <ref>[https://www.wbrz.com/news/baby-denied-life-saving-drug-by-louisiana-medicaid/| Dítěti byl zamítnut lék (v angličtině a s odkazem v článku na FB dítěte)]{{Nedostupný zdroj}}</ref> <ref>[https://www.wbrz.com/news/baby-finally-approved-for-life-saving-drug-2-months-before-deadline| Dítěti byla povolena život zachraňující léčba 2 měsíce před deadlinem (v angličtině)]{{Nedostupný zdroj}}</ref> Jeho sestra dostala Zolgensmu jako 4dny staré mimino ve Woman’s Hospital v [[Baton Rouge]]. V únoru 2021 se jednalo o nejmladší známé dítě, co dostalo tento lék. <ref>[https://www.womans.org/news/2021/02/gene-therapy 4-Day Old Baby Receives Life-Changing $2M Gene Therapy at Woman’s Hospital]</ref>
** Lék byl do prosince 2020 podán 5 dětem - nejen ve FN Motol, ale i ve [[FN Brno]]a v [[Thomayerova nemocnice|Thomayerově nemocnici]]. <ref>[https://www.hospitalin.cz/zpravodajstvi/thomayerova-nemocnice-trinactimesicni-lucinka-trpici-spinalni-svalovou-atrofii-dostala-nejdrazsi-lek-sveta-4257.html Thomayerova nemocnice:Třináctiměsíční Lucinka trpící spinální svalovou atrofií dostala nejdražší lék světa!]</ref>
** V prosinci 2020 vyjednala [[Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky|VZP]] s výrobcem léku výraznou slevu léku kvůli hromadné objednávce pro 13 dětí, kterým ho lékaři doporučují a akutně lék z časových důvodů potřebují, neboť limitem pro podání léku je v České republice věk - den 3.narozenin a váha - 13,5kg.<ref>[https://zpravy.aktualne.cz/domaci/vzp-bude-hradit-detem-se-spinalni-svalovou-atrofii-drahou-te/r~b4786b203fc011eb9c800cc47ab5f122/| VZP bude hradit dětem se spinální svalovou atrofií terapii, jde o jednu z nejdražších]</ref><ref>[https://ct24.ceskatelevize.cz/veda/3225426-uz-ctvrte-dite-v-cesku-dostalo-lek-ktery-mel-pomoci-pri-spinalni-svalove-atrofii| https://ct24.ceskatelevize.cz/veda/3225426-uz-ctvrte-dite-v-cesku-dostalo-lek-ktery-mel-pomoci-pri-spinalni-svalove-atrofii]</ref>