Spinální svalová atrofie: Porovnání verzí

Přidán 1 bajt ,  před 1 měsícem
m
m (→‎Léky: Skotsko)
** Lék byl do prosince 2020 podán 5 dětem - nejen ve FN Motol, ale i ve [[FN Brno]]a v [[Thomayerova nemocnice|Thomayerově nemocnici]]. <ref>[https://www.hospitalin.cz/zpravodajstvi/thomayerova-nemocnice-trinactimesicni-lucinka-trpici-spinalni-svalovou-atrofii-dostala-nejdrazsi-lek-sveta-4257.html Thomayerova nemocnice:Třináctiměsíční Lucinka trpící spinální svalovou atrofií dostala nejdražší lék světa!]</ref>
** V prosinci 2020 vyjednala [[Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky|VZP]] s výrobcem léku výraznou slevu léku kvůli hromadné objednávce pro 13 dětí, kterým ho lékaři doporučují a akutně lék z časových důvodů potřebují, neboť limitem pro podání léku je v České republice věk - den 3.narozenin a váha - 13,5kg.<ref>[https://zpravy.aktualne.cz/domaci/vzp-bude-hradit-detem-se-spinalni-svalovou-atrofii-drahou-te/r~b4786b203fc011eb9c800cc47ab5f122/| VZP bude hradit dětem se spinální svalovou atrofií terapii, jde o jednu z nejdražších]</ref><ref>[https://ct24.ceskatelevize.cz/veda/3225426-uz-ctvrte-dite-v-cesku-dostalo-lek-ktery-mel-pomoci-pri-spinalni-svalove-atrofii| https://ct24.ceskatelevize.cz/veda/3225426-uz-ctvrte-dite-v-cesku-dostalo-lek-ktery-mel-pomoci-pri-spinalni-svalove-atrofii]</ref>
** V [[Anglie|Anglii]] a ve [[Skotsko|Skotsku]] byla Zolgensma schválená v březnu 2021, v Anglii ještě nebyly oznámeny všechny omezující faktory pro podání léku, například určitý věk a určitá váha pro podání Zolgensmy. <ref>[https://www.theguardian.com/society/2021/mar/08/nhs-use-worlds-most-expensive-drug-treat-spinal-muscular-atrophy-zolgensma NHS to use world's most expensive drug to treat spinal muscular atrophy]</ref><ref>[https://smauk.org.uk/blog/treatments-research/nhs-england-announces-access-to-zolgensma-for-eligible-children-who-have-sma-type-1 NHS England Announces Access to Zolgensma for Eligible Children who have SMA Type 1]</ref></ref> Scottish Medicines Consortium 21.3. 2021 oznámilo podmínky pro podání Zolgensmy ve Skotsku - musí být diagnostikována SMA 1 a pacient musí mít speciální mutaci na genu SMN1. Informace o možnosti podání Zolgensmy samoplátcům nebyly oznámeny. <ref>[https://www.scottishmedicines.org.uk/media/5809/onasemnogene-abeparvovec-zolgensma.pdf]</ref>
 
Jedná se o tzv. sirotčí léky, z anglického "orphan drugs", které se používají na léčbu vzácných nemocí. Sirotčí léky by za normálních podmínek a běžného stavu i přes vysokou cenu výrobcům nepokryly náklady na vývoj a výzkum. [[USA]] i [[Evropská unie]] mají zákony, jež podporují a subvencují společnosti, které se takový lék rozhodnou vyvinout.<ref>{{Citace elektronické monografie
| titul = Velký lékařský slovník: Orphan Drugs
| vydavatel = Maxdorf s.r.o.
| datum_přístupu = 2020-04-18
}}
}}</ref> Scottish Medicines Consortium 21.3. 2021 oznámilo podmínky pro podání Zolgensmy ve Skotsku - musí být diagnostikována SMA 1 a pacient musí mít speciální mutaci na genu SMN1. Informace o možnosti podání Zolgensmy samoplátcům nebyly oznámeny. <ref>[https://www.scottishmedicines.org.uk/media/5809/onasemnogene-abeparvovec-zolgensma.pdf]</ref>
 
== Reference ==