Onasemnogen abeparvovek: Porovnání verzí
Smazaný obsah Přidaný obsah
m →Povolení léku ve světě: Povolení v Anglii a ve Skotsku |
Robot: Opravuji 4 zdrojů a označuji 3 zdrojů jako nefunkční) #IABot (v2.0.8 |
||
Řádek 10:
V ČR byl lék mimořádně schválen<ref name="mzcr20200421" /> 20. dubna 2020 pro 3 děti se SMA mladší 2 let s aplikací ve [[Fakultní nemocnice v Motole|Fakultní nemocnici v Motole]]. Lék po prvotním schválení neměl být hrazen pojišťovnou, ale z probíhajících veřejných sbírek. <ref> [https://www.zdravotnickydenik.cz/2020/04/ministerstvo-zdravotnictvi-povolilo-pouzit-zolgensmu-u-tri-deti-se-spinalni-svalovou-atrofii-lecba-bude-hrazena-ze-sbirky/ Ministerstvo zdravotnictví povolilo použít Zolgensmu u tří dětí se spinální svalovou atrofií. Léčba bude hrazena z probíhajích veřejných sbírek.]</ref> Na konci dubna 2020 bylo rozhodnuto, že lék těmto 3 dětem uhradí jejich [[Zdravotní pojišťovna|zdravotní pojišťovny]]. <ref> [https://www.seznamzpravy.cz/clanek/nejdrazsi-lek-pro-maxika-a-dalsi-deti-zaplati-pojistovny-102761/ Nejdražší lék pro Maxíka a další 2 děti zaplatí pojišťovny.]</ref>
* Lék byl v létě 2020 aplikován pouze dvěma dětem ze 3dětí, kterým bylo proplacení léku pojišťovnou mimořádně schváleno. Jedno z dětí mělo v době schválení takové lékařské výsledky, které vedly v létě 2020 k nedoporučení léčby Zolgensmou ve [[Fakultní nemocnice v Motole|FN MOTOL]].<ref>[https://www.seznamzpravy.cz/clanek/nemocny-oliver-vzacny-lek-nedostane-stoji-si-za-svym-lekari-z-motola-111697| Nemocný Oliver vzácný lék nedostane, stojí si za svým lékaři z Motola]</ref> Jedním z hlavních problémů byla [[intubace]] a plicní ventilace dítěte. <ref>[https://ostrava.rozhlas.cz/oliverovi-zamitli-v-motole-podani-leku-zolgensma-problemem-je-podle-lekaru-i-8237253| Oliverovi zamítli v Motole podání léku Zolgensma. Problémem je podle lékařů i plicní ventilace]{{Nedostupný zdroj}}</ref> V [[USA]] však intubované dítě na [[Plicní ventilátor|plicní ventilaci]] léčené Spinrazou po soudní při Zolgensmu dostalo, přežilo a dělá pokroky. <ref>[https://www.wbrz.com/news/baby-denied-life-saving-drug-by-louisiana-medicaid/| Dítěti byl zamítnut lék (v angličtině a s odkazem v článku na FB dítěte)]{{Nedostupný zdroj}}</ref> <ref>[https://www.wbrz.com/news/baby-finally-approved-for-life-saving-drug-2-months-before-deadline| Dítěti byla povolena život zachraňující léčba 2 měsíce před deadlinem (v angličtině)]{{Nedostupný zdroj}}</ref>
* Lék byl do konce prosince 2020 podán 5 dětem – nejen ve FN Motol, ale i ve [[FN Brno]] a v [[Thomayerova nemocnice|Thomayerově nemocnici]]. <ref>[https://www.hospitalin.cz/zpravodajstvi/thomayerova-nemocnice-trinactimesicni-lucinka-trpici-spinalni-svalovou-atrofii-dostala-nejdrazsi-lek-sveta-4257.html Thomayerova nemocnice:Třináctiměsíční Lucinka trpící spinální svalovou atrofií dostala nejdražší lék světa!]</ref>
* V prosinci 2020 vyjednala [[Všeobecná zdravotní pojišťovna České republiky|VZP]] s výrobcem léku výraznou slevu léku kvůli hromadné objednávce pro 13 dětí, kterým ho lékaři doporučují a akutně lék z časových důvodů potřebují, neboť limitem pro podání léku je v České republice věk – den 3. narozenin a váha – 13,5 kg.<ref>[https://zpravy.aktualne.cz/domaci/vzp-bude-hradit-detem-se-spinalni-svalovou-atrofii-drahou-te/r~b4786b203fc011eb9c800cc47ab5f122/| VZP bude hradit dětem se spinální svalovou atrofií terapii, jde o jednu z nejdražších]</ref><ref>[https://ct24.ceskatelevize.cz/veda/3225426-uz-ctvrte-dite-v-cesku-dostalo-lek-ktery-mel-pomoci-pri-spinalni-svalove-atrofii| https://ct24.ceskatelevize.cz/veda/3225426-uz-ctvrte-dite-v-cesku-dostalo-lek-ktery-mel-pomoci-pri-spinalni-svalove-atrofii]</ref>
Řádek 22:
=== Studie ===
* První klinická studie NCT02122952 zvaná START zjišťovala úspěšnost léku u 15 dětí s počátečním věkem do 6měsíců. Pacienti byli rozděleni do dvou skupin, jedna s 12 dětmi dostala vyšší dávku Zolgensmy, 3 děti dostaly nižší dávku léku Zolgensma. Ve 20měsících věku sledovaných dětí byly všechny bez příhody (úmrtí či trvalé ventilace). <ref>
* Dle studie AVXS-101-CL-303 byl proveden výzkum u 22 pacientů s SMA 1.typu a dvěma kopiemi SMN2. Při podání léku [[Zolgensma]] byl jejich věk v rozmezí 0,5 až 5,9 měsíců. Ze 22 dětí tři předčasně odstoupily, neboť u dvou došlo k příhodě (úmrtí nebo trvalé ventilaci), což znamená 90,9 % (95 % CI: 79,7 %, 100,0 %) přežití bez příhody (pacient je živ a bez trvalé ventilace) ve věku 14 měsíců. <ref>[https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2020/20200518147982/anx_147982_cs.pdf |Evropský registr - SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU v češtině]</ref> Dle [[SÚKL]] se jednalo o 21 dětí zařazených do výzkumu. <ref>[http://www.sukl.cz/modules/medication/detail.php?code=0246251&tab=texts | Zolgensma SPC - Souhrn údajů o přípravku]</ref> Dle SMA News Today a počtu pacientů zapojených do výzkumu (22) se jednalo rovněž o výzkumnou skupinu nazvanou STR1VE (NCT03306277). <ref>
* Evropská studie nazvaná STR1VE-EU (NCT03461289) má podobné předběžné výsledky, závěry budou známy na podzim 2020.<ref>
* Lék se v současnosti ( v roce 2020) testuje na různých kontinentech a v různých věkových skupinách až do 5let (u SMA II).
* Připravuje se výzkum u pacientů bez omezení věku a typu SMA. <ref>
Hodnocenými parametry účinnosti léku jsou:
| |||