Spinální svalová atrofie: Porovnání verzí

* [[Zolgensma]] – genetický lék povolený od roku 2019 v některých zemích pro léčbu dětí se SMA do dvou let, '''aplikuje se jedna dávka'''. V [[Evropská unie|Evropské unii]] se čeká schválení v červnu 2020. V ČR byl lék 20.4. dubna 2020 mimořádně schválen pro 3 děti se SMA mladší 2 let s aplikací ve [[Fakultní nemocnice v Motole|Fakultní nemocnici v Motole]]. Lék po prvotním schválení neměl být hrazen pojišťovnou, ale z probíhajících veřejných sbírek. <ref> [https://www.zdravotnickydenik.cz/2020/04/ministerstvo-zdravotnictvi-povolilo-pouzit-zolgensmu-u-tri-deti-se-spinalni-svalovou-atrofii-lecba-bude-hrazena-ze-sbirky/ Ministerstvo zdravotnictví povolilo použít Zolgensmu u tří dětí se spinální svalovou atrofií. Léčba bude hrazena z probíhajích veřejných sbírek.]</ref> Na konci dubna 2020 bylo rozhodnuto, že lék těmto 3 dětem uhradí jejich [[Zdravotní pojišťovna|zdravotní pojišťovny]]. <ref> [https://www.seznamzpravy.cz/clanek/nejdrazsi-lek-pro-maxika-a-dalsi-deti-zaplati-pojistovny-102761/ Nejdražší lék pro Maxíka a další 2 děti zaplatí pojišťovny.]</ref>

Jedná se o tzv. sirotčí léky, z anglického "orphan drugs", které se používají na léčbu vzácných nemocí. Sirotčí léky by za normálních podmínek a běžného stavu i přes vysokou cenu výrobcům nepokryly náklady na vývoj a výzkum. [[USA]] i [[Evropská unie]] mají zákony, jež podporují a subvencují společnosti, které se takový lék rozhodnou vyvinout.<ref>{{Citace elektronické monografie