Nemoc Canavanové: Porovnání verzí

Smazaný obsah Přidaný obsah
Robot: Opravuji 1 zdrojů a označuji 0 zdrojů jako nefunkční) #IABot (v2.0.8
značka: editor wikitextu 2017
Řádek 217:
| datum_přístupu = 2020-11-26
| jazyk = anglicky
}}</ref> 8.4.2021 byla podána genová terepie prvnímu dítěti z této skupiny. Stalo se tak v [[Dayton, Ohio|Daytonu]] v [[Ohio|Ohiu]], kde působí spolupracovník Paoly Leone, Dr. Christopher Janson, a proto se toto klinické testování také nazývá "Dayton„Dayton trial"trial“. V květnu 2021 ještě nejsou známa výrazná zlepšení a výsledky aktvity aplikovaných vektorů, rodiče však popisují současný stav dítěte pozitivně. <ref>[https://www.technologyreview.com/2021/04/13/1022210/gene-therapy-expensive-treatment-genetic-diseases/ Family raised millions to get experimental gene therapy for their children]</ref> <ref>[https://www.today.com/health/canavan-disease-family-raised-millions-clinical-trial-gene-therapy-t216346 Family raises millions for treatment of sons' rare and fatal neurological disorder]</ref>
 
Tým výzkumníků pod vedením Guangpinga Gaa z Lékařské fakulty University of Massachusetts pracuje na vývoji optimalizované genové substituční terapii založené na rAAV, která by cestovala přes hematoencefalickou bariéru.<ref>{{Citace elektronického periodika